Durchbruch bei der gentechnischen Veränderung des Menschen
Die Bildabfolge zeigt die embryonale Entwicklung nach der Injektion eines genkorrigierenden Enzyms und eines Spermiums eines Spenders mit der genetischen Mutation, die eine hypertrophe Kardiomyopathie verursacht. Bild: OHSU
Wissenschaftler haben angeblich an menschlichen Embryonen gezeigt, ein mutiertes Gen auswechseln zu können
Mit dem Umbau des Menschen geht es weiter. Der neue Traum ist es, mit der Genschere CRISPR-Cas9 das Genom des Menschen gezielt verändert zu können. Das nennt man Gene Editing. Jetzt haben amerikanische Wissenschaftler erklärt, erstmals erfolgreich in einem menschlichen Embryo Gene so verändert zu haben, dass durch die Ausschaltung einer krankheitsverursachenden Mutation gesunde Embryonen entstehen. Versprochen wird, dass damit Kinder auf die Welt können, die nicht mehr mit Erbkrankheiten belastet sind, erbkrankheitsfreie Kinder also.
Die Wissenschaftler aus den USA, China und Südkorea konnten in diesem Fall, wie sie in Nature berichten, Embryos von der Erbkrankheit einer hypertrophen Kardiomyopathie, einer Herzmuskelerkrankung, durch den Einbau einer korrekten Kopie des Gens MYBPC3 befreien. Noch ließen die Wissenschaftler die behandelten Embryos nur zu einer bestimmten Größe wachsen. Daher kann man auch nur sagen, dass die Embryonen, ließe man sie zu Kindern werden, vermutlich die Erbkrankheit nicht haben. Immerhin sollen zwei Drittel der Embryonen nun zwei Kopien des gesunden Gens aufweisen, Mutationen konnten nicht gefunden werden, auch keine Mosaike.
Der berichtete Erfolg ist sicherlich eine Bestätigung dafür, dass mittels der Gentechnik Embryonen nach Vorgaben gestaltet werden sollen, also dass Wissenschaft diese Möglichkeit schaffen will, wohl auch deswegen, weil dies Ruhm und Profite generiert.
Man will nicht nur genetisch bedingte Krankheiten vermeiden, sondern auch Eigenschaften wie Intelligenz einbauen. Überschätzt werden freilich in der Regel auch von den Warnern die Möglichkeiten, durch Genveränderung gezielt bestimmte Ergebnisse erreichen zu können. Wenn Krankheiten nur durch eine Mutation eines Gens verursacht werden, lassen diese sich sicher irgendwann ausschalten. Aber selbst Krankheiten, die durch das Zusammenwirken von Mutationen mehrerer Gene zustande kommen, sind vermutlich kaum mehr durch das Schnipseln an Genen nebenwirkungsfrei auszuschalten. Es soll aber mehr als tausend Erbkrankheiten geben, sagen die Wissenschaftler, die nur durch Mutationen eines einzigen Gens bedingt sind.
Das Verfahren mit der Genschere sei effektiv, sagen die Wissenschaftler, und sehr genau. Es gebe keine Hinweise, dass dadurch Mutationen woanders ausgelöst werden. Das war eine Befürchtung, die kürzlich von Wissenschaftlern geäußert wurde (CRISPR-Genom-Editierung mit unerwünschten Nebenwirkungen9. Aber man betont, dass die "Effizienz, Präzision und Sicherheit" der Methode zeige, dass sie die Möglichkeit zur Korrekture von vererbten Mutationen bei Embryonen durch Ergänzung der PID biete. Man muss also Embryos nicht mehr selektieren, sondern kann deren Genom vor der Einsetzung in den Uterus verändern. Allerdings müsse das Gene Editing noch "optimiert" werden, weil vor klinischen Tests noch zu viele Fehler auftreten. Korrekturen am Genom haben auch die Eigenschaft, dass sie künftigen Generationen weiter gegeben werden.