Revolutionärer Heilerfolg
Gentherapie macht blinde Hunde sehend
Einem Forscherteam von der Cell and Molecular Biology Graduate Group der Universität von Pennsylvania ist es erstmals gelungen, einen Organismus durch Gentherapie von Blindheit zu heilen.
In der Maiausgabe von Nature Genetics veröffentlicht das Team um Gregory M. Acland seine Ergebnisse. Drei blinde Hunde, Promenadenmischungen, können wieder sehen, ein revolutionärer Heilerfolg, der in absehbarer Zeit auch bei Menschen möglich werden könnte.
Die Forscher spritzten drei Hunden ein verändertes Gen ins Auge, woraufhin ihre Sehkraft - teilweise - wieder hergestellt wurde. Mit einem Gentherapievektor wurde ein Virus injiziert, der Träger einer korrekten Kopie des Gens ist. Obwohl die Dosierungen relativ hoch waren, wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen beobachtet. Um zu verifizieren, dass die Vierbeiner wieder sehen können benutzten die Forscher ein Elektroretinogramm, das die elektrischen Ströme der Retina erfasst. viral-based gene therapy vector to deliver a normal copy of RPE65 to the retinas of a cohort of these dogs.
This is the first success which demostrates that information from the eye is sent to the brain for processsing and results in vision.
Die sogenannte Lebersche kongenitale Amaurose gehört zu den angeborenen tapeto-retinalen Degenerationen, .erblichen degenerativen Netzhauterkrankungen unter Mitbeteiligung des Pigmentepithels und - meist - der Aderhaut. Sie führt schon in der Kindheit zu fast vollständiger Blindheit. (Leber fasste 1916 die retinalen Pigmentdegenerationen, zu denen die RP und ihre Sonderformen gehören, in seinem Buch "Tapetoretinale Leiden" zusammen, da er auf die Beteiligung des retinalen Pigmentepithels bei dem degenerativen Prozess hinweisen wollte.)
Menschen, die diese Krankheit haben, könnten gute Kandidaten für eine Gentherapie sein, denn ihre Phototrezeptorzellen bleiben gewöhnlich die erste Zeit nach der Geburt teilweise intakt und therapierbar
Hervorgerufen wird die Krankheit durch einen Defekt auf einem Gen namens RPE65. Diese Therapie, die blinde Hunde wieder sehen ließ, gibt Hunderttausenden Menschen mit einer erblich bedingten Form der Blindheit Hoffnung. Nach Angaben von Ärzten könnte eine ähnliche Therapie allein in den USA über 150 000 Blinden helfen bei denen die lichtempfindliche Retina im Augenhintergrund das eintreffende Licht nicht mehr in elektrische Signale umsetzt, die vom Gehirn verarbeitet werden können.
Currently there is no treatment for LCA and related early onset retinal degenaratives diseases. If long-term preservation of structure despite loss of function is a feature of RPE-associated retinopathy delivery of RPE65 to defective RPE cells could conceiveably restore some functional vision to humans as well. Additional long-term safety and efficacy studies must be performed before initiating such trials.