Probleme bei der Gentherapie

Das gezielte Abschalten von defekten Genen gilt als ein zukunftsträchtiger Entwicklungsstrang der Medizin.

Das gezielte Abschalten von defekten Genen gilt als ein zukunftsträchtiger Entwicklungsstrang der Medizin. Durch das Einbringen von Ribonukleinsäure (RNS) in die Zelle könnte der Ausbruch von Krankheiten verhindert werden. Eine just in der Zeitschrift Nature veröffentlichte Studie zeigt, dass eine Nebenwirkung dabei zur Hauptwirkung werden kann. Das „RNS-Interferenz“ genannte Verfahren ist komplizierter als gedacht.

Die Vorgeschichte: Bei Patienten mit einer Degeneration der Makula, dem sogenannten „Gelben Fleck“ im Augeninneren, wurde die RNS-Interferenz schon angewandt. Man injizierte ihnen RNS-Schnipsel ins Auge, was die Wucherungen an der Makula zum Teil stoppte. Zur Zeit werden neue Wirkstoffe in klinischen Versuchen getestet, die das Wachstumsgen VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) hemmen sollen.

Ein Team um Jayakrishna Ambati von der Universität Kentucky konnte nun erstmals nachweisen, dass die RNS-Schnipsel nicht zielgenau die Synthese des VEGF-Protein blockieren, sondern auch andere Rezeptoren angehen. Der Therapieerfolg der neuen Arzneistoffe basiert demnach auf einer noch nicht verstandenen, breiten Wirkung in den menschlichen Zelle. Ambati vermutet, dass der Wirkstoff das Immunsystem im Auge fördert, wodurch die Zellwucherung unterdrückt wird.

Die meisten auf dem Markt befindlichen Medikamente wirken an verschiedenen Rezeptoren, mit der Gentherapie hofft man ein sehr viel genaueres Verfahren an der Hand zu haben. Die EU hat ein Forschungsprojekt mit elf Millionen Euro finanziert, dass die Potentiale der RNA-Interferenz für die Therapie evaluieren und vorantreiben soll.